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Nova pesquisa pode levar à cura das distrofias musculares

10 de Julho de 2003 (Bibliomed). Um novo estudo realizado em camundongos, baseado em injeções da molécula RNA (ácido ribonucléico) pode vir a ajudar no tratamento de uma doença muscular chamada de Distrofia Muscular de Duchenne. Pela primeira vez em um animal vivo, a terapia realizada com RNA produziu melhorias que foram duradouras por até três meses.

A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença hereditária que afeta 1 em 3.500 crianças, principalmente os meninos. Os portadores herdam uma falha no gene que codifica a proteína distrofina e que leva a maioria dos pacientes a falecer precocemente, geralmente no início da idade adulta. .

A nova abordagem corrige o gene defeituoso de maneira eficaz. Fragmentos de RNA, injetados diretamente no músculo, ajudam a corrigir segmentos do RNA doente do paciente. As células musculares podem, após a injeção, passar a produzir a proteína distrofina que falta.

Investigadores do Hospital de Hammersmith em Londres trataram mais de 30 ratos com uma forma de distrofia muscular. Eles administraram nos camundongos o RNA e mais um detergente sintético, que faz com que dez vezes mais RNA penetre na célula. Três semanas depois, os níveis de proteína tinham aumentado e a força do músculo tinha retornado a 70% do normal. O estudo foi publicado esta semana na revista Nature Medicine.

O tratamento desaparece após 3 meses, fazendo com que seja necessário repetirem-se as injeções. Não foram ainda realizados experimentos em seres humanos.