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A terapia genética permite pela primeira vez curar uma enfermidade

28 de Abril de 2000 (Bibliomed). Pela primeira vez, uma enfermidade - uma grave deficiência imunitária que obriga recém-nascidos a viver em uma "bolha" estéril para evitar os micróbios - foi curada graças a uma terapia genética aplicada por médicos franceses.

Este "primeiro êxito" da terapia genética constitui a primeira prova tangível da eficácia deste novo modo de tratamento.

Os dois primeiros bebês, tratados a oito meses e onze meses, podem viver em suas casas sem nenhum tratamento, crescem e se desenvolvem normalmente. Os médicos descrevem seu caso na revista norte-americana Science deste 28 de abril.

No total, cinco bebês, um deles britânico, foram submetidos a esta terapia, com sucesso em quatro dos casos.

"Os dois primeiros bebês tratados gozam há respectivamente 13 e 12 meses de um sistema imunitário normal, sem efeitos secundários indesejáveis", declarou à AFP o professor Alain Fischer, especialista do hospital Necker de Paris e co-autor do estudo junto com a dra. Cavazzana-Calvo do Inserm (Instituto francês de Saúde e Investigação Médica).

"Esta é a primeira prova tangível da eficácia da terapia genética e um claro êxito. Nunca antes uma correção completa das anomalias da enfermidade tinha sido obtida com outras enfermidades", acrescentou.

Os meninos "terão de ser vigiados medicamente por toda a vida para comprovar sua boa saúde e controlar o êxito do tratamento a longo prazo", explicou o professor Fisher.

Esta restauração do sistema imunitário, uma primícia médica, foi confirmada pelas vacinas antitetânica, antidiftérica e antipoliomielítica: os bebês reagiram normalmente às vacinas, produzindo anticorpos protetores contra essas enfermidades.

A equipe pretende tratar este ano outros seis pacientes afetados por enfermidades semelhantes.

Outras terapias genéticas deram resultados parciais, mas sem suprimir o medicamento clássico de substituição, precisaram os cientistas.

A imunodeficiência combinada severa (DICS X1), ligada ao cromossomo X, é uma enfermidade hereditária rara (1 caso por 150.000 nascimentos, cinco casos por ano na França) que só afeta o sexo masculino. Caracterizada pela ausência total de células de defesa, deixa o doente à mercê de qualquer infecção, causando sua morte se não for protegido por uma "bolha" estéril ou submetido a um transplante de medula óssea.